我國(guó)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)帕金森病治療新靶點(diǎn)

據(jù)新華社電 國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、腦功能與腦疾病全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院郁金泰團(tuán)隊(duì)近日發(fā)現(xiàn)帕金森病全新治療靶點(diǎn)FAM171A2并篩選出候選藥物，未來(lái)有望用于對(duì)帕金森病進(jìn)行早期干預(yù)，造福帕金森病患者。北京時(shí)間2月21日，相關(guān)成果發(fā)表在《科學(xué)》上。

帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病，嚴(yán)重影響患者日常生活，致殘率和死亡率較高，我國(guó)患者基數(shù)龐大。既往研究發(fā)現(xiàn)，病理性α-突觸核蛋白在腦內(nèi)異常聚集傳播是該病核心機(jī)制，傳統(tǒng)療法僅能緩解癥狀無(wú)法延緩病程。郁金泰團(tuán)隊(duì)歷時(shí)5年攻關(guān)，發(fā)現(xiàn)神經(jīng)元膜受體FAM171A2蛋白是致病蛋白傳播的“智能識(shí)別門”，其含量與患者腦內(nèi)病理蛋白水平呈正相關(guān)。通過(guò)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物實(shí)驗(yàn)證實(shí)，抑制該蛋白可有效控制帕金森樣癥狀進(jìn)展。基于這一發(fā)現(xiàn)，研究團(tuán)隊(duì)運(yùn)用人工智能技術(shù)對(duì)7000余種化合物進(jìn)行篩選，鎖定候選藥物bemcentinib。體外及動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，該小分子藥物可阻斷FAM171A2與致病蛋白結(jié)合，抑制多巴胺能神經(jīng)元對(duì)病理蛋白的攝取?！犊茖W(xué)》評(píng)價(jià)稱，該研究成果提供了阻斷病理傳播并延緩疾病進(jìn)展的潛在治療方法，是一項(xiàng)非常有趣、新穎、重要且具有轉(zhuǎn)化意義的研究。

記者 袁全 吳振東

責(zé)任編輯：鐘磊